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美嬰兒接受客製化基因編輯療法

文/王士誠 圖/美聯社
(2025/5/17)

 美國費城兒童醫院五月十五日發表論文,指出透過客製化基因編輯療法,院內的罕病嬰兒莫多恩(如圖)病情已好轉。九個半月大的莫多恩是全球最早使用該療法的人之一,由於基因缺陷,他的肝臟無法排出蛋白質代謝後的有毒廢物,因此必須限制蛋白質攝取。傳統上,莫多恩如不接受肝臟移植就可能死亡,但醫師以基因編輯技術為他打造專屬藥劑,經過靜脈注射來改變基因,目前他已能接受高蛋白質飲食。院方表示,莫多恩的病情仍需長期追蹤。